Trang chủ / Thông tin y học
Tế bào gốc là các tế bào chưa trưởng thành và chưa chuyên hóa có khả năng biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau tùy vào tiềm năng và nguồn gốc. Tế bào gốc là một trong những phát hiện triển vọng đầy tiềm năng và nhận được sự quan tâm và ứng dụng ngày càng rộng rãi trong thời gian gần đây. Vậy tế bào gốc và một số thành tựu nổi bật của tế bào gốc trong y học là gì? Hãy cùng Premium Therapy tìm hiểu qua bài viết này ngay nhé!
Từ khi được phát hiện vào đầu thế kỉ XX đến nay, liệu pháp tế bào gốc trong thay thế và sửa chữa tế bào hoặc mô bị tổn thương – ngày càng được ứng dụng rộng rãi và đã gặt hái được thành tựu trên nhiều lĩnh vực y học. Một số thành tựu của tế bào gốc trong y học bao gồm:
Một trong những thành tựu về tế bào gốc nổi bật và tiềm năng đang được quan tâm gần đây là liệu pháp tế bào gốc và một số thành tựu trong nghiên cứu, hỗ trợ điều trị bệnh tự kỷ ở trẻ em. Công bố trên Tạp chí khoa học Stem Cell Reviews and Reports thuộc nhà xuất bản học thuật uy tín hàng đầu – Springer Nature năm 2022 đã tiến hành chọn lọc và đánh giá hiệu quả dựa trên 11 nghiên cứu lâm sàng ứng dụng liệu pháp tế bào gốc trong điều trị rối loạn phổ tự kỷ (ASD) trên 461 trẻ em. Bài báo đã tiến hành phân tích thống kê và đánh giá điểm số trung bình của các thang tiêu chí được sử dụng trong 11 nghiên cứu, gồm Danh sách kiểm tra hành vi tự kỷ (ABC), Thang đánh giá tự kỷ ở trẻ em (CARS) và Thang đo hành vi thích ứng Vineland (VABS) dựa trên 4 nhóm kỹ năng: giao tiếp, vận động, sống, xã hội và đúc kết về chỉ số hành vi thích ứng, ở các nhóm được điều trị. Kết quả nghiên cứu cho thấy tiềm năng ứng dụng của liệu pháp tế bào gốc và một số thành tựu nổi bật trong cải thiện đáng kể các chỉ số đánh giá và mức độ an toàn (không có tác dụng phụ hay biến chứng nghiêm trọng về sức khỏe).
Một số thành tựu về tế bào gốc bao gồm tiềm năng ứng dụng của tế bào gốc trong hỗ trợ điều trị chữa bại não. Nghiên cứu đánh giá tổng quan về hiệu quả và mức độ an toàn của tế bào gốc trong hỗ trợ điều trị bệnh bại não được công bố trên Tạp chí khoa học quốc tế về nghiên cứu và liệu pháp tế bào gốc Stem Cell Research and Therapy năm 2025 cũng cho thấy mức độ cải thiện, tính an toàn, tiềm năng nổi bật của tế bào gốc và một số thành tựu trong cải thiện điểm số trên Thang đo chức năng vận động (GMFM).
Bên cạnh đó, một trong số những thành tựu nổi bật của tế bào gốc có thể kể đến là thành tựu về tế bào trong hỗ trợ cải thiện bại liệt. Theo công bố đăng trên Tạp chí về phục hồi thần kinh Journal of Neurorestoratology (Tạp chí chính thức của Hiệp hội về phục hồi thần kinh quốc tế – IANR), liệu pháp tế bào gốc đã được ứng dụng cải thiện và ổn định chức năng thần kinh thành công cho bệnh nhân 64 tuổi bị chẩn đoán teo 2 chi dưới và đau cơ nghiêm trọng sau cơn bại liệt cấp tính. Tại thời điểm được xuất viện, chức năng thần kinh và tình trạng tổng thể của bệnh nhân được cải thiện. Sức mạnh đôi chân, khả năng đứng lên từ cạnh giường và lật người trên giường của bệnh nhân cũng có dấu hiệu khả quan hơn. Những cơn đau ở lưng cũng biến mất và thần kinh cảm giác cũng tốt hơn. Theo kết quả theo dõi từ nghiên cứu (tần suất 2 tháng/lần – diễn ra xuyên suốt 4 năm từ thời điểm xuất viện), bệnh nhân không còn biểu hiện đau và có thể đi lại bình thường.
Liệu pháp ghép tế bào gốc CD34+ trong nhược cơ hoạt động bằng cách “thiết lập lại” hệ miễn dịch của người bệnh. Đầu tiên, bệnh nhân được huy động tế bào gốc CD34 từ tủy xương ra ngoại vi máu (thường là Cyclophosphamide liều cao và G-CSF) và thu thập tế bào gốc qua máy tách tế bào. Phần tế bào gốc này sau đó được tinh chế chọn lọc CD34 để loại bỏ các tế bào miễn dịch trưởng thành (đặc biệt là lympho T và B) nhằm tránh mang theo các tế bào tự miễn gây bệnh.
Tiếp theo, bệnh nhân được điều trị với điều kiện hóa chất liều lượng cao (ví dụ như phác đồ cyclophosphamide, hoặc BEAM gồm BCNU, cytarabine, etoposide, melphalan kèm globulin kháng thymocyte) để phá hủy tối đa hệ miễn dịch cũ và làm trống tủy xương. Nói cách khác, bước này nhằm mục đích loại bỏ tất cả các tế bào miễn dịch tự phản ứng gây bệnh nhược cơ. Sau khi hoàn tất điều kiện hóa, tế bào gốc CD34 tinh khiết được truyền lại cho bệnh nhân. Các tế bào gốc này sẽ mọc ghép vào tủy xương và tái tạo nên một hệ thống máu và miễn dịch mới cho cơ thể. Mục tiêu là hình thành một hệ miễn dịch mới không còn nhận diện sai AChR là ngoại lai, tức là khôi phục lại dung nạp miễn dịch đối với AChR. Thực tế, nhiều nghiên cứu về ghép tế bào gốc trong bệnh tự miễn cho thấy sau ghép, hệ miễn dịch có những thay đổi có lợi: tái thiết lập quần thể lympho naive, đa dạng lại thụ thể kháng nguyên, và phục hồi các tế bào điều hòa (Treg, Breg) giúp kiểm soát tự miễn.
Cơ chế sinh học của tế bào gốc trong điều trị bệnh tự miễn gồm tế bào gốc tạo máu (hematopoietic stem cells – HSC) mang CD34+ chủ yếu có vai trò tái tạo toàn bộ hệ thống máu và miễn dịch. Trong điều trị bệnh tự miễn, liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu tự thân (thường tách từ tế bào CD34+ ngoại vi) được sử dụng nhằm tái thiết lặp cấu trúc hệ miễn dịch của bệnh nhân.
Cơ chế gồm ba bước chính gồm loại bỏ hệ miễn dịch tự miễn cũ:
Nghiên cứu cho thấy sau ghép, số lượng tế bào T điều hòa tăng đáng kể (phối hợp với hiện tượng “tăng sinh tuyến ức”), đồng thời xuất hiện nhiều tế bào T có thụ thể ức chế PD-1 – một dấu ấn quan trọng cho quá trình tự dung nạp miễn dịch. Bên cạnh đó, thuốc kháng thymocyte globulin (ATG) sử dụng trong quy trình ghép còn trực tiếp tiêu diệt các tương bào sống tự sản xuất kháng thể, nhờ đó giảm các tự kháng thể lưu hành kéo dài. Tổng hòa những yếu tố này giúp đặt lại “hệ thống miễn dịch” về trạng thái cân bằng, loại bỏ xu hướng tự miễn và thiết lập lại sự dung nạp miễn dịch đối với cơ thể. Tế bào gốc trung mô (mesenchymal stem/stromal cells – MSC) có nguồn gốc từ mô liên kết (tủy xương, mô mỡ, dây rốn, v.v.) nổi bật với khả năng điều hòa đáp ứng miễn dịch và chống viêm. Khác với HSC, liệu pháp MSC không cần hóa trị tiền xử lý; MSC được truyền trực tiếp (thường đường tĩnh mạch) và di trú đến các mô viêm.
Tại vùng tổn thương, MSC tương tác với hầu hết các thành phần của hệ miễn dịch (cả miễn dịch bẩm sinh và thích ứng), thông qua tiếp xúc trực tiếp và tiết ra hàng loạt chất hòa tan (cytokine, chemokine, exosome, v.v.). Nhờ đó, MSC có nhiều tác động đa hướng giúp cân bằng lại hệ miễn dịchtrong bệnh tự miễn.
Trong điều trị vô sinh nữ, tế bào gốc trung mô (MSCs), tế bào gốc tủy xương, tế bào gốc từ máu kinh hoặc từ dây rốn cho thấy khả năng phục hồi buồng trứng trong các trường hợp dự trữ buồng trứng kém, suy buồng trứng sớm hoặc đáp ứng kích thích kém. Các nghiên cứu lâm sàng ghi nhận tăng AMH, AFC, số noãn thu được và thậm chí khôi phục kinh nguyệt ở một số bệnh nhân. Ngoài ra, liệu pháp tế bào gốc còn được ứng dụng trong tái tạo nội mạc tử cung, đặc biệt ở bệnh nhân hội chứng Asherman hoặc nội mạc mỏng. MSCs và scaffolds sinh học giúp làm dày nội mạc, tăng mật độ mạch máu, giảm xơ hóa và đã mang lại nhiều ca có thai tự nhiên hoặc sau IVF.
Ở nam giới, ba nguồn tế bào gốc đang được nghiên cứu mạnh là spermatogonial stem cells (SSCs), MSCs và iPSCs. SSCs mở ra cơ hội phục hồi sinh tinh ở bệnh nhân vô tinh không bế tắc, đặc biệt sau hóa trị. MSCs giúp cải thiện mô tinh hoàn nhờ cơ chế chống viêm, tăng sinh mạch và hỗ trợ biệt hóa tế bào mầm. iPSCs được kỳ vọng tạo giao tử nam trong phòng thí nghiệm cho những trường hợp không có tế bào sinh tinh – một bước tiến có thể thay đổi hoàn toàn cách tiếp cận IVF trong tương lai.
Tuy nhiều thành tựu hứa hẹn, các ứng dụng tế bào gốc trong IVF vẫn đối mặt với các thách thức về an toàn (nguy cơ đột biến, u hóa), ổn định di truyền, tính khả lặp, cũng như các vấn đề đạo đức và pháp lý liên quan đến nguồn tế bào, tạo giao tử nhân tạo và phôi tổng hợp. Dù vậy, nếu các rào cản này được giải quyết, tế bào gốc được dự báo sẽ trở thành một trụ cột mới của điều trị vô sinh, bổ sung và nâng hiệu quả IVF trong những năm tới.
Những tiến bộ trong sinh học phát triển đã giúp các nhà khoa học biệt hóa tế bào gốc phôi (ESC) và tế bào gốc cảm ứng đa năng (iPSC) thành các tế bào β-like có khả năng tiết insulin theo nồng độ glucose, hoạt động tương tự tế bào β tự nhiên. Quy trình này mô phỏng sự hình thành tuyến tụy trong phôi, tạo ra các cụm tế bào nội tiết có khả năng duy trì chức năng trong thời gian dài. Khi được ghép vào mô hình động vật mắc tiểu đường, các tế bào β-like đã giúp phục hồi kiểm soát đường huyết một cách ổn định.
Thách thức lớn nhất đối với liệu pháp tế bào gốc trong điều trị T1D là bảo vệ tế bào β mới khỏi sự tấn công của hệ miễn dịch. Hai hướng tiếp cận đang được phát triển gồm bao vi mô hoặc bao đại mô bằng alginate hay thiết bị màng bán thấm để ngăn tế bào miễn dịch tiếp xúc trực tiếp, và chỉnh sửa gene để giảm biểu hiện HLA hoặc tăng các protein điều hòa miễn dịch như PD-L1 hay CTLA-4, tạo ra các tế bào ít bị nhận diện hơn. Những chiến lược này cho thấy khả năng duy trì sự sống và chức năng của tế bào β sau cấy ghép, mở ra triển vọng về một liệu pháp có khả năng thay thế insulin và hướng đến chữa trị lâu dài cho bệnh nhân tiểu đường tuýp 1.
Ứng dụng đã được chứng minh rõ nhất là trong ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT) để điều trị leukemia và lymphoma – đây vẫn là phương pháp được thực hành rộng rãi hơn 30 năm. Ghép tế bào gốc giúp khôi phục lại hệ tạo máu bị phá hủy bởi hóa trị, đồng thời tạo ra phản ứng miễn dịch hỗ trợ tiêu diệt tế bào ung thư. Ngoài ra, công nghệ tế bào gốc còn có các hướng tiềm năng khác như:
Mục tiêu cốt lõi của lưu trữ tế bào gốc được mô tả như một dạng “bioinsurance”, tức bảo hiểm sinh học. Mô hình này hướng đến việc đảm bảo rằng nếu trong tương lai cá nhân mắc bệnh và các liệu pháp tái tạo trở nên sẵn có, họ sẽ có trong tay nguồn tế bào gốc của chính mình để phục vụ điều trị. Hiện nay, lưu trữ tế bào gốc không còn giới hạn ở máu cuống rốn – lĩnh vực đã tồn tại hơn 20 năm mà đang mở rộng sang tế bào gốc trung mô (MSC), tế bào cảm ứng đa năng (iPSC) và thậm chí tế bào miễn dịch T phục vụ liệu pháp CAR-T. Sự mở rộng này phản ánh kỳ vọng vào tính ứng dụng của các loại tế bào trên trong tương lai, đặc biệt trong điều trị các bệnh lý đa dạng như bệnh tim mạch, chấn thương tủy sống, đái tháo đường và các rối loạn miễn dịch hoặc thoái hóa khác.
Nhìn chung, các nghiên cứu và ứng dụng tế bào gốc hiện nay cho thấy tiềm năng vượt trội trong nhiều lĩnh vực y học, từ hỗ trợ điều trị tự kỷ, bại não, tổn thương tủy sống cho đến tăng cường miễn dịch, phục hồi chức năng sinh sản và kiểm soát bệnh lý chuyển hóa như đái tháo đường type 1. Bên cạnh những kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn, công nghệ tế bào gốc cũng mở ra hướng tiếp cận mới trong điều trị các bệnh lý phức tạp khác, nhờ khả năng tái tạo mô, điều hòa miễn dịch và phục hồi các chức năng sinh học đã suy giảm. Đồng thời, việc lưu trữ tế bào gốc đang được xem như một chiến lược y học quan trọng, giúp mỗi cá nhân chủ động sở hữu nguồn tế bào chất lượng cao để phục vụ cho những liệu pháp tái tạo trong tương lai. Tất cả những yếu tố này cho thấy tế bào gốc không chỉ là hướng nghiên cứu hiện tại mà còn là nền tảng của y học tiên tiến trong những năm tới.
Premium Therapy – đại diện các Trung tâm trị liệu & Bệnh viện uy tín hàng đầu CHLB Đức tại Đông Dương. Nếu quý khách hàng có nhu cầu tìm hiểu thêm về liệu pháp tế bào gốc hay các dịch vụ trị liệu y tế cao cấp tại CHLB Đức, vui lòng liên hệ Hotline 09 119 10 119 hoặc đăng ký tại đây để được hỗ trợ chi tiết nhất.
CÔNG TY CP PREMIUM THERAPY – Đại diện các Trung tâm trị liệu & Bệnh viện uy tín hàng đầu CHLB Đức tại Đông Dương:
Nguồn tham khảo:
1. Villarreal-Martínez, L., González-Martínez, G., Sáenz-Flores, M., Bautista-Gómez, A. J., González-Martínez, A., Ortiz-Castillo, M., Robles-Sáenz, D. A., & Garza-López, E. (2022). Stem Cell Therapy in the Treatment of Patients With Autism Spectrum Disorder: A Systematic Review and Meta-analysis. Stem Cell Reviews and Reports, 18(1), 155–164. https://doi.org/10.1007/s12015-021-10257-0
2. Fatahi, R., Heydarpour, F., Motlagh, S. M., & Mansouri, K. (2025). Evaluation of stem/stromal cell transplantation safety and efficacy in children diagnosed with cerebral palsy: A systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. Stem Cell Research & Therapy, 16(1), 468. https://doi.org/10.1186/s13287-025-04550-9
3. Xi, H., & Chen, D. (2016). Cell-based neurorestorative therapy for postpoliomyelitis syndrome: A case report. Journal of Neurorestoratology, 4, 45–50. https://doi.org/10.2147/JN.S98584
4. Sayed, M. (2022). Stem cells therapy and their potential applications in treating various diseases. Clinical Pharmacology & Biopharmaceutics, 11(1), 250. https://doi.org/10.4172/2167-065X.1000250
5. Bryant A, Atkins H, Pringle CE, Allan D, Anstee G, Bence-Bruckler I, Hamelin L, Hodgins M, Hopkins H, Huebsch L, McDiarmid S, Sabloff M, Sheppard D, Tay J, Bredeson C. Myasthenia Gravis Treated With Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation. JAMA Neurol. 2016 Jun 1;73(6):652-8. doi: 10.1001/jamaneurol.2016.0113. PMID: 27043206.
6. Alexander, T., Greco, R. Hematopoietic stem cell transplantation and cellular therapies for autoimmune diseases: overview and future considerations from the Autoimmune Diseases Working Party (ADWP) of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT). Bone Marrow Transplant 57, 1055–1062 (2022). https://doi.org/10.1038/s41409-022-01702-w
7. Master, Z., Crowley, A. P., Smith, C., Wigle, D., Terzic, A., & Sharp, R. R. (2020). Stem cell preservation for regenerative therapies: Ethical and governance considerations for the health care sector. NPJ Regenerative Medicine, 5, 23.https://doi.org/10.1038/s41536-020-00108-w
8. Helman, A., & Melton, D. A. (2021). A stem cell approach to cure type 1 diabetes. Cold Spring Harbor Perspectives in Biology, 13(4), a035741. https://doi.org/10.1101/cshperspect.a035741
9. Front. Immunol., 16 October 2018 Sec. Immunological Tolerance and Regulation Volume 9 – 2018 | https://doi.org/10.3389/fimmu.2018.02390
10. Rodriguez-Wallberg, K. A., Christodoulaki, M., & Markström, E. (2025). The use of stem cells in assisted reproduction. Journal of Clinical Medicine, 14(20), 6942. https://doi.org/10.3390/jcm14206942
11. Athanassiou P, Athanassiou L, Kostoglou-Athanassiou I, Shoenfeld Y. Targeted Cellular Treatment of Systemic Lupus Erythematosus. Cells. 2025; 14(3):210. https://doi.org/10.3390/cells14030210
12. Mallis P, Michalopoulos E, Chatzistamatiou T, Giokas CS. Interplay between mesenchymal stromal cells and immune system: clinical applications in immune-related diseases. Explor Immunol. 2021;1:112-39. https://doi.org/10.37349/ei.2021.00010
M.Sc Đàm Trang
Tôi là CEO của Premium Therapy, với hơn 11 năm kinh nghiệm trong lĩnh vực y tế. Tốt nghiệp Thạc sĩ Khoa học Sinh học tại Đại học Khoa học Tự nhiên TP.HCM, tôi cũng sở hữu các chứng chỉ quốc tế về Đa dạng sinh học (CNRS – Pháp) và Sinh học phân tử (ĐH Tsukuba – Nhật Bản). Sau 2 năm nghiên cứu tại Viện Sinh học Nhiệt đới ITB, tôi chuyên sâu vào lĩnh vực Y tế bào gốc và đã tham gia nhiều dự án nghiên cứu khoa học. Với sứ mệnh mang đến giải pháp y tế bền vững và hiệu quả, tôi luôn chia sẻ kiến thức của mình để cải thiện sức khỏe cộng đồng.
Xem thêm
Hãy gửi câu hỏi hoặc các thắc mắc của Quý khách hàng, Premium Therapy sẽ trả lời trong thời gian sớm nhất
